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英国应用基因疗法治疗抗药性白血病获成功

时间:2015年11月18日 信息来源:互联网 点击:

        近日,英国研究者采用一种基因疗法,成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩,成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。该患儿名为Layla Richards,在位于伦敦中间的大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)接受治疗,该医院在治疗白血病和其他癌症方面有领先上风。经过几个月的隔离治疗以后,Layla已经脱节癌症,在家里恢复得不错。大夫认为她的治疗效果是“简直就是一个奇迹”,专家也透露表现这代表人类在治疗白血病方面向前迈进了一大步。Layla被诊断出癌症时只有14周。就在断奶不久之后,她出现了心跳加快的症状。血液检测证明Layla患有急性淋巴细胞白血病中较有侵略性的一种,这是儿童白血病最常见的情势。大夫对她进行了数轮化疗,随后又进行了骨髓移植治疗,企图帮助她脱节癌症,但七周之后,家人被告知Layla体内的癌细胞又回来了。大夫告诉Layla的怙恃,已经没有任何方法可以挽救Layla了,并且建议临终关怀。但是Layla的母亲Lisa Foley透露表现不想摒弃,要求大夫尝试统统方法,即使是从没有在人身上试验过的方法。随后,医院专家告诉这家人,他们正在开发一项新的试验性疗法。科学家们使用一种新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗白血病,使用“分子剪刀”来编辑基因,产生设计好程序的免疫细胞去捕获和杀死抗药的白血病。这种治疗方法曩昔只在实验室小鼠身上试验过,为此,医学伦理委员会专门召开了紧急会议,批准了这种新疗法在Layla身上的使用。Layla的父亲名叫Ashleigh Richards,是一名30岁的司机,他说:“这项治疗从未用于人类,这听起来太恐怖了。但尽管有风险,我们照旧想尝试这种治疗。她病得那么痛楚,我们必须要做点什么。”Layla被注入一小瓶1ml Ucart19的基因改造细胞。和大夫预期一样,她得了皮疹,但除此之外好像都很好。几周之后,Layla的父亲打电话关照她的母亲,说会诊大夫已经得到了治疗效果。“我原以为会是个坏新闻,”Layla的母亲说,“但是随后他说,基因编辑的细胞起结果了,我们都喜极而泣。”Richards老师说:“尽管如今她很好,但是我们不知道将来会怎样。目前她仍然必要每月检查骨髓细胞,她的余生可能都必要药物维持。”Foley女士说:“我们很荣幸,在精确的时间精确的地点得到了这小瓶细胞。期待Layla可以保持健康,也盼望这种新型的治疗手段可以帮助更多的孩子。”Layla的主治大夫,Gosh医院骨髓移植主任Paul Veys教授说:“这是我们第一次在人身上使用这种治疗手段,我们不知道它是否会起效、何时起效,当知道它起结果的时候我们都乐疯了。要知道,她的白血病实在特别很是紧张,能有这种治疗结果简直就是一个奇迹。”伦敦大学学院儿童健康研究所细胞和基因治疗学教授,大奥蒙德街医院免疫学顾问Waseem Qasim说:“我们只在一个特别很是顽强的小姑娘身上使用了这种治疗手段,对于这是否适合所有孩子,还必须保持郑重态度。但是,这是新基因工程技术的一个里程碑,这个小姑娘身上的治疗结果是令人惊奇的。假如可以复制,它就代表着我们在白血病和其他癌症治疗方面向前迈进了一大步。”


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作者:互联网; 编辑:admin
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